• Réduire le texte
  • Rétablir taille du texte
  • Augmenter le texte
  • Imprimer
Chien de race Montagne des Pyrénées, ou « patou », utilisé par les éleveurs et bergers pour la protection des troupeaux envers la prédation par les loups (ici, dans les Alpes et en Provence).. © © INRA, MEURET Michel

Myopathie de Duchenne : le point sur deux pistes de traitement

Par Pascale Mollier
Mis à jour le 25/08/2016
Publié le 05/12/2014

Des avancées ont été réalisées dans le traitement de la myopathie de Duchenne, par deux approches complémentaires : la thérapie génique et la thérapie cellulaire. Quelques années de recherches supplémentaires sont cependant nécessaires avant d’espérer aboutir à un traitement efficace.

La myopathie de Duchenne, une maladie non traitée actuellement

La myopathie de Duchenne ou dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie rare, qui touche chaque année 150 à 200 garçons nouveau-nés en France, soit une naissance tous les trois jours.  Cette maladie est liée à la présence de mutations dans un gène positionné sur le chromosome X, ce qui explique l’atteinte quasi exclusive des garçons. Les mutations concernent une protéine spécifique du muscle : la dystrophine. La dégradation progressive et irréversible des muscles au cours de la maladie, notamment cardiaques et respiratoires, conduit au décès vers trente ans de la majorité des patients atteints de DMD. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement permettant de faire reculer cette maladie, mais de nombreuses recherches sont menées dans plusieurs pays pour développer des traitements.

Deux pistes : la thérapie génique et la thérapie cellulaire

Deux approches thérapeutiques développées au sein du même Institut Nantais (1) ont donné récemment des résultats prometteurs.

L’approche de thérapie génique, qui consiste à restaurer l’activité du gène,  est efficace chez le chien au niveau des membres. Un essai clinique est autorisé chez l’homme et devrait débuter prochainement. Il devrait permettre de déterminer à quelles conditions l’effet obtenu au niveau des membres est généralisable au corps entier et si cet effet est durable dans le temps.

L’approche de thérapie cellulaire consiste à injecter des cellules souches dérivées de muscle sain, pour régénérer des fibres musculaires. Les essais chez le chien sont concluants au niveau du corps entier. Un essai clinique chez l’homme serait envisageable dans un délai de deux ans, après des mises au point supplémentaires.

(1) Institut Atlantic Gene Therapies, constitué de l’UMR 1089 Inserm (IRS Nantes) et de l’UMR 703 Inra/Oniris (Centre Angers/Nantes).