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Chien de race Montagne des Pyrénées, ou « patou », utilisé par les éleveurs et bergers pour la protection des troupeaux envers la prédation par les loups (ici, dans les Alpes et en Provence).. © © INRA, MEURET Michel

Myopathie de Duchenne : le point sur deux pistes de traitement

La thérapie cellulaire, en attente d’essai chez l’homme

L’approche de thérapie cellulaire, qui consiste à injecter des cellules souches  dérivées du muscle, s’est avérée efficace chez le chien au niveau du corps entier. L’essai clinique chez l’homme est subordonné à la mise au point de cellules souches humaines efficaces.

Par Delphine Achour et Pascale Mollier
Publié le 05/12/2014

Les cellules souches dérivées du muscle : des candidates pour la thérapie cellulaire des myopathies

Les chercheurs (1) ont isolé une population marginale de cellules souches initialement à partir de tissu musculaire de dinde puis de chien. « Lorsque l’on injecte ces cellules dans le muscle de chiens malades, une partie des cellules fusionnent avec des fibres musculaires malades et apportent de la dystrophine fonctionnelle, palliant ainsi la déficience de dystrophine des fibres malades. On obtient alors des fibres musculaires hybrides fonctionnelles. Les cellules souches se multiplient facilement  et sont  capables de coloniser le muscle atteint », explique Karl Rouger, le coordinateur de l’étude.  Les chercheurs ont aussi montré que l’on peut injecter ces cellules par voie sanguine (voie intra-artérielle), ce qui leur permet de se déployer dans l’organisme entier. « Nous avons maintenant des chiens traités depuis six ans, poursuit Karl Rouger, ils ont récupéré 80 % de la capacité locomotrice des chiens sains, et ce, sans effet secondaire. Les chiens malades non traités âgés de six mois possède seulement 30 % de la capacité locomotrice des chiens sains : ils décèdent dans leur 1ère année de vie ».

Recherche des cellules souches humaines

Membres de l'UMR 703 (Oniris-Inra). © Inra
Membres de l'UMR 703 (Oniris-Inra) © Inra

En partenariat avec le CHU de Nantes, l’objectif des chercheurs est maintenant de caractériser ces cellules souches humaines présentant les mêmes potentialités que les cellules souches de chien. Ces cellules seront testées dans un modèle murin, puis canin. Karl Rouger estime à deux ans le temps nécessaire pour vérifier le potentiel thérapeutique de ces cellules humaines, ainsi que l’absence d’effet indésirable consécutivement à leur administration comme des lésions tissulaires ou des prédispositions tumorales. L’essai humain se profilerait  à l’horizon 2020.

Un projet de création d’entreprise primé

Les cellules souches dérivées du muscle, appelées MuStem, sont à la base du projet de création d’entreprise MuStem Therapeutics. Ce projet a été lauréat de la 16ème édition du concours national d’aide à la création d’entreprises de technologies innovantes dans la catégorie « projets en émergence », le 1er juillet 2014. Le projet comporte les approches innovantes suivantes :

  • procédé d’isolement de cellules souches adultes breveté
  • préparation ex vivo des lots de cellules thérapeutiques
  • administration systémique par voie sanguine.

Les activités actuelles de R&D portent sur l’application de la thérapie MuStem à l’Homme : simplification du protocole d’administration, production en grade clinique des lots cellulaires, immunologie associée à la transplantation des cellules MuStem, etc…

 

(1) UMR (Unité Mixte de Recherche) 703 Inra/Oniris, intitulée « Physiopathologie Animale et bioThérapie du muscle et du système nerveux ». Cette UMR fait partie de l’Institut Atlantic Gene Therapies (AGT), qui comporte aussi l’UMR 1089 Inserm.

Contact(s)
Contact(s) scientifique(s) :

  • Karl Rouger UMR 703 Physiopathologie Animale et bioThérapie du muscle et du système nerveux
Département(s) associé(s) :
Santé animale
Centre(s) associé(s) :
Pays de la Loire

Références

Karl Rouger et al. 2011. Systemic delivery of allogenic Muscle Stem (MuStem) cells induces long-term muscle repair and clinical efficacy in Duchenne Muscular Dystrophy dogs. Am J Pathol, 179 : 2501-2518,2011.

Karl Rouger and Yan Chérel.Method for isolating Stem cells and their use in cell therapy, demande de brevet US, n° 61/659,538.